Cultura si divertisment

Premiile pentru Cercetare Medicala Clinica pe 2025 ale prestigioasei Fundatii Lasker onoreaza trei oameni de stiinta pentru contributiile aduse la dezvoltarea unui tratament salvator nou al fibrozei chistice: Michael Welsh, Jesus Gonzalez si Paul Negulescu. Paul Negulescu este cercetatorul de origine romana care a condus proiectul ce a culminat cu dezvoltarea unei combinatii de trei medicamente care a transformat Fibroza Chistica intr-o boala gestionabila. Ce este Fibroza Chistica Fibroza Chistica este o boala genetica ce afecteaza mai multe organe (in special plamanii si sistemul digestiv). Ea este caracterizata de existenta unei gene "defecte", mostenite de la parinti, care ingroasa lichidele din organism, transformandu-le intr-un mucus gros si lipicios. In plamani, acesta blocheaza caile respiratorii (ducand la respiratie grea, tuse persistenta si infectii pulmonare), iar in sistemul digestiv blocheaza canalele din pancreas (astfel, enzimele nu mai ajung in intestin pentru a ajuta la descompunerea alimentelor, lucru ce are ca rezultat faptul ca persoana afectata nu mai poate absorbi corect nutrientii), iar in glandele sudoripare este afectata transpiratia (care are un continut de sare mai mare decat normalul - de aceea unul dintre testele de diagnosticare a fibrozei chistice se numeste "testul sudorii"). Mic istoric In anii '30, patologul Dorothy Andersen a observat ca pancreasul unor copii cu celiachie continea chisturi pline cu lichid. Ea si-a dat seama ca se confrunta cu o maladie distincta si, in 1938, i-a dat denumirea de "fibroza chistica a pancreasului". In ciuda acestui progres, viata cu aceasta boala insemna tuse persistenta, respiratie suieratoare, intoleranta la efort, regimuri obositoare de curatare a plamanilor si spitalizari indelungate. In anii '80, cercetatorii au demonstrat ca celulele epiteliale din glandele sudoripare, caile nazale si trahee ale persoanelor cu CF transporta ineficient ionii de clorura. In '89, au identificat si secventiat gena "defectuoasa", pe care au numit-o cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Ei au definit, de asemenea, cea mai frecventa eroare genetica - lipsa fenilalaninei - purtata de aproape 90% dintre persoanele cu CF. Abordarea inovatoare a echipei de cercetatori Echipa de cercetatori care a primit Premiul Lasker (supranumit si "Nobelul" american) a descoperit o abordare radicala - a mers la radacina problemei, adica la gena defecta, la proteina CFTR - poarta care regleaza fluxul de sare si apa in interiorul si exteriorul celulelor, care la persoanele cu Fibroza Chistica, nu mai functioneaza. Inovatia echipei a constat in crearea unor medicamente noi, denumite modulatori CFTR, care actioneaza ca un fel de chei la o usa defecta - o repara si o fac sa functioneze din nou. Efectul: secretiile, care pana atunci erau groase, devin subtiri si normale. Ce sunt Premiile Lasker La pacientii carora li s-a administrat un astfel de tratament s-a observat o imbunatatire vizibila a functiei pulmonare si, prin urmare a calitatii vietii. Ei nu mai au nevoie de antibiotice, iar multi pot avea o viata aproape normala. Acest lucru l-a facut echipa de cercetatori din care face parte si Paul Negulescu. Premiile Lasker sunt cele mai prestigioase distinctii in domeniul stiintelor medicale, dupa Nobel. Ele sunt considerate un barometru excelent pentru viitorii castigatori ai Premiului Nobel pentru Fiziologie sau Medicina si onoreaza oameni de stiinta, medici, activisti care au adus contributii majore la intelegerea, diagnosticarea, tratarea si vindecarea bolilor. In mod traditional, ele sunt acordate pentru trei categorii: Premiul pentru cercetare medicala fundamentala Lasker - DeBakey Premiul clinic pentru cercetare medicala Lasker - Bloomberg Premiul pentru servicii publice Lasker - Koshland O statistica impresionanta: peste 90% dintre castigatorii Premiilor Lasker au primit ulterior si un Premiu Nobel si de aceea acest premiu se mai numeste si "Nobelul American". Pentru calendarul stiintific global, Premiile Lasker au un rol vital in recunoasterea si stimularea inovatiei in cercetarea biomedicala. Cine este Paul Negulescu Cercetatorul Paul Negulescu este fiul unor imigranti romani - prima generatie de imigranti care a plecat din Romania dupa cel de-al Doilea Razboi Mondial si s-a stabilit in Statele Unite. Tatal sau a fost chirurg, mama sa - o talentata poliglota, care se ocupa de afacerile clinicii tatalui sau. Bunicul sau pe linie materna a fost Constantin Visoianu, o figura marcanta in politica romaneasca - jurist, diplomat, ministru de Externe in timpul Regelui Mihai I. Paul Negulescu este, in prezent, cercetator la Vertex Pharmaceuticals.