Cultura si divertisment

Studiul publicat in New England Journal of Medicine marcheaza prima utilizare umana a celulelor CAR-T editate genetic prin tehnica de editare a bazelor ADN, oferind speranta reala pacientilor. Cum functioneaza terapia cu celule CAR-T editate genetic Terapia se bazeaza pe tehnica de editare a bazelor, o forma avansata de CRISPR-Cas9, care permite modificarea precisa a literelor ADN fara a taia lantul genetic. Echipa de cercetatori a efectuat patru modificari asupra celulelor T donatoare: Eliminarea receptorului TCR pentru a preveni respingerea celulelor de catre organism. Inlaturarea HLA (antigen uman leucocitar), transformand celulele in "universale" si compatibile pentru orice pacient. Stergerea proteinelor CD7 si CD52 de pe suprafata celulelor T donatoare, astfel incat sa fie protejate impotriva medicamentului alemtuzumab si sa tinteasca exclusiv celulele canceroase. Introducerea unui receptor CAR anti-CD7 care identifica si distruge celulele T-ALL. Rezultatele studiului clinic Faza initiala a studiului, desfasurata in 2022 pe 11 pacienti, majoritatea copii, a inregistrat o rata de remisie initiala de 100%. Dintre acestia, 82% au ajuns la remisie profunda sau nedetectabila in patru saptamani, fiind eligibili pentru transplant de celule stem. Dupa tratament, aproximativ 64% dintre pacienti raman complet fara boala, unii fiind vindecati de mai bine de trei ani. Primul pacient tratat, Alyssa, diagnosticata la 13 ani cu T-ALL si fara alte optiuni, este "cancer-free" din 2022 si traieste o viata normala la 16 ani. Avantaje si perspective viitoare Aceasta terapie nu doar ofera o sansa reala pacientilor cu leucemie T-ALL considerata incurabila, ci demonstreaza si potentialul celulelor universale sa accelereze si sa reduca costurile tratamentului CAR-T in viitor. Printre efectele secundare se numara reactiile imunitare exagerate, eruptiile cutanate si scaderea temporara a numarului de celule sanguine, dar beneficiile pe termen lung sunt promitatoare.